FDA授予Alrizomadlin罕见儿科疾病称号，用于神经母细胞瘤

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神经母细胞瘤是一种外周交感神经系统的胚胎肿瘤，是第三大最常见的儿科癌症，也是婴儿中最常见的癌症。这种癌症大多在平均1至2岁的婴儿期被诊断出来。据估计，美国每年有700到800例神经母细胞瘤新病例。

虽然中、低风险的神经母细胞瘤的存活率非常高，但高风险的神经母细胞瘤的5年存活率约为50%，即使采用高强度的多模式治疗，复发的可能性也很高。对于复发/难治性神经母细胞瘤患者来说，目前还没有标准的治疗方法。

2022年3月25日，根据亚盛医药的新闻稿，FDA授予靶向抑制剂alrizomadlin (APG-115)罕见儿科疾病(RPD)称号，用于治疗神经母细胞瘤。

Alrizomadlin是一种新型口服MDM2-p53抑制剂，在神经母细胞瘤的体外和体内模型中显示出抗肿瘤活性。

Alrizomadlin选择性地抑制MDM2蛋白与p53的相互作用，从而导致肿瘤抑制活性（这种活性由于MDM2在肿瘤中过度表达而被阻断）。Alrizomadlin在实体瘤和急性髓系白血病的临床前研究中也显示出抗肿瘤活性。

在一项2期临床试验(NCT03611868)中，对免疫治疗无效的多种实体瘤患者接受alrizomadlin与帕博利珠单抗(Keytruda，pembrolizumab)联合治疗显示出抗肿瘤活性，且耐受性良好。

目前，一项1期临床试验(NCT02935907)正在进行中，该药物作为单药疗法用于治疗晚期实体瘤或淋巴瘤患者。Alrizomadlin联合其他药物的早期试验也正在招募患者。亚盛医药计划在不久的将来开展一项针对神经母细胞瘤患者的临床研究。