好消息！Futibatinib 获得胆管癌新药申请的优先审评资格

图片: 千图网/Pexels | 撰稿: 医伴旅内容团队

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3月30日，美国食品和药物管理局 (FDA) 已接受Futibatinib新药申请 (NDA) 的优先审查，该申请用于治疗先前治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者，该患者具有FGFR 2 基因重排，包括基因融合。

Futibatinib 是一种研究性、口服、强效、选择性和不可逆的FGFR 1、2、3 和 4小分子抑制剂。NDA 提交得到了正在进行的关键、开放标签 2b 期 FOENIX-CCA2 试验（临床试验）数据的支持。gov 标识符：NCT02052778）在 103 名患有局部晚期或转移性胆管癌的成人中评估 futibatinib，这些患者患有FGFR 2 基因重排，包括接受过一种或多种先前系统治疗的基因融合。患者每天口服一次 futibatinib 20mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

结果显示，经独立中央审查评估，使用 futibatinib 治疗的客观反应率为 41.7%（主要终点）。中位缓解持续时间（次要终点）为 9.7 个月，其中 72% 的缓解持续至少 6 个月。

至于安全性，常见的治疗相关不良事件为高磷血症（85%）、脱发（33%）和口干（30%）。超过 1 名患者报告的严重不良反应为偏头痛（1.9%）。

已为此申请设定了 2022 年 9 月 30 日的处方药用户费用法案目标日期。“鉴于在一线治疗失败后缺乏公认的标准化疗，futibatinib 可能代表了对这部分 CCA 患者进行靶向治疗的重要机会，这推动了我们对这种研究化合物的追求，”Volker Wacheck 说“我们期待与 FDA 合作，因为他们正在优先审查 futibatinib 的申请。”

根据试验数据，2021年， FDA 授予futibatinib 突破性疗法认定，用于治疗先前治疗过的局部晚期或转移性胆管癌患者。