热头条丨有爱，就有生机：走进造血干细胞移植父母供者的内心世界

对于许多恶性血液病而言，造血干细胞移植已经成为久经临床考验的有效治疗手段。

(资料图)

虽然在过去，受限于严格的人类白细胞抗原（HLA）一致原则，供者来源匮乏成为了世界性的医学难题。但是新移植技术和理念的不断发展，让父母供子女等单倍型相合移植成为了可能。

近年来，为人父母的责任感、供者和照顾者的双重身份以及更好的临床依从性，使父母供者逐渐成为了造血干细胞移植的重要供者来源。

我们特别梳理了单倍型相合移植的发展历程与现状，并深入洞察父母供者在赋予子女第二次生命的过程中，那些可能被我们忽视的内心世界。

移植禁区突破，

“父母供子女”从梦想照进现实

过去，HLA相合供者来源匮乏是一个世界性难题。据统计，仅有20%~30%的患者能找到HLA配型相合的亲缘供者，而在非血缘供者中找到配型相合供者，概率更是低至1/10万~1/5万1。

父母和子女间天然地有一半遗传物质相同，如果能实现HLA半相合移植，即单倍型相合移植，那么在很大程度上就解决了供者缺乏的问题。

但由于存在植入率低、移植物抗宿主病发生率高、免疫重建差、易感染等一系列问题，单倍型相合移植一度被认为是移植的禁区。

在众多患者与父母的翘首期盼中，多种单倍型相合移植方案应运而生，包括意大利和德国学者建立的体外去除T细胞方案、我国学者基于粒细胞集落刺激因子（G-CSF）和抗胸腺球蛋白（ATG）诱导免疫耐受的“北京方案”、美国学者建立的基于移植后环磷酰胺诱导免疫耐受的“巴尔的摩方案”等2。

这些凝聚着专家学者们多年智慧与汗水的创新方案，使“父母供子女”、“子女供父母”等单倍型相合移植模式从梦想照进了现实。

用疗效说话，

父母供者有力满足临床未尽之需

2013年起，单倍型相合供者开始超越配型相合同胞供者，成为了我国造血干细胞移植的首要供者来源1。随着临床实践的普及，单倍型相合移植的疗效也得到了肯定。国内外众多研究均证实，单倍型相合移植治疗急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）、骨髓增生异常综合征（MDS）、重型再生障碍性贫血（SAA）等疾病的疗效与HLA相合同胞供者移植疗效一致3。

父母是单倍型移植的重要供者来源，我国单倍型移植的供者50%以上为患者的父母4。在单倍型相合移植的疗效探索中，一些学者特别聚焦了以父母为供者的移植模式。Blood上发表的一项研究显示5，以父母为供者的单倍型相合移植治疗地中海贫血5年总生存（OS）率高达84%。

我国厦门大学附属中山医院的学者也评估了以父母为供者的单倍型相合移植治疗重症地中海贫血患者临床疗效6，数据显示，该移植模式植入成功率达到了92.3%，父母为供者的供体来源可靠，移植物抗宿主病发生率低，能够作为解决地中海贫血儿童供者来源问题的有效方法。

在恶性血液肿瘤的治疗方面，郑州大学第一附属医院的学者纳入了包括AML、ALL、急性混合细胞白血病和慢性粒细胞白血病（CML）在内的共计92例患者，回顾性分析了他们接受以父母为供者的单倍型相合移植的疗效7。结果显示，92例患者均完全植入并获得造血重建，证实了父母为供者的单倍型相合移植安全有效，切实可行。同时，研究还表明，父母供者具有更好的临床依从性，能够及时提供供者造血干细胞输注和供者淋巴细胞输注，从而提高移植成功率，减少移植相关死亡率。

走近父母供者，

他们的内心值得被看见

与其他供者不同，父母供者拥有移植供者与为人父母的双重身份，捐献造血干细胞的同时，还要肩负照顾患病子女的责任，这让他们的身心注定承受了更多的压力。

一项针对造血干细胞移植亲缘供者真实体验质性研究的Meta分析显示出了为人父母的诚挚真情8，父母供者认为给孩子捐献是天经地义的，父母就应该做对孩子有益的事情，他们心疼孩子，迫切希望自己能够帮助孩子痊愈。

但在满怀希望的同时，漫长的未知等待、复杂的捐献前准备，让普遍缺乏相关知识的父母供者也承受着恐惧。

在一项真实世界里调查父母供者内心体验的质性研究中9，许多受访的父母表示，捐献的责任也带来了沉重的心理负担，他们感到自己是孩子唯一的希望，害怕由于自己的原因导致移植失败，孩子病情最终恶化甚至离开；捐献过程中的身体疼痛也可能影响父母供者的平时活动和夜间休息，这让他们担忧自己的身体会垮掉，而孩子将得不到妥善的照料；同时，捐献过程中医护人员和其他家属都把关注点集中在患者身上，不被重视的父母供者常常选择独自忍受不适，内心反而产生了更多的焦虑。

父母供者的捐献动机淳朴而真挚，却承担了更多的身心压力。他们内心的恐惧、焦虑和被忽略的感受，需要医护人员、其他家属和社会的共同关注。

一方面，医护人员在移植的不同阶段进行相应的健康宣教，能够解答父母供者心中的疑惑，减轻他们的焦虑，增强治疗的信心和依从性；另一方面，社会、医护人员和其他家属共同营造温馨的氛围，多倾听父母供者的内心感受，给他们足够的社会保障和情感支持，并在出院后将关爱持续延伸，能够消除他们的恐惧，充实他们内心的正能量，让他们陪伴子女走得更远。

参考文献：

[1] 中国新闻网，印度访学团来华学习造血干细胞移植技术[EB/OL].(2019-9-12)[2022-6-13] https://www.chinanews.com.cn/gn/2019/09-12/8954988.shtml

[2] 吴蔚冰.异基因造血干细胞移植最佳供者选择：HLA相合同胞供者总是首选吗？[J].中国实用内科杂志,2021,41(04):272-278.DOI:10.19538/j.nk2021040103.

[3] Kanakry CG, Fuchs EJ, Luznik L. Modern approaches to HLA-haploidentical blood or marrow transplantation [published correction appears in Nat Rev Clin Oncol. 2016 Feb;13(2):132]. Nat Rev Clin Oncol. 2016;13(1):10-24. doi:10.1038/nrclinonc.2015.128

[4] Wang Y, Liu DH, Xu LP, et al. Superior graft-versus-leukemia effect associated with transplantation of haploidentical compared with HLA-identical sibling donor grafts for high-risk acute leukemia: an historic comparison. Biol Blood Marrow Transplant. 2011;17(6):821-830. doi:10.1016/j.bbmt.2010.08.023

[5] Gaziev J, Isgrò A, Sodani P, et al. Haploidentical HSCT for hemoglobinopathies: improved outcomes with TCRαβ+/CD19+-depleted grafts. Blood Adv. 2018;2(3):263-270. doi:10.1182/bloodadvances.2017012005

[6] 欧寒冰,林进宗,洪秀理.等.以父母为供者的单倍体造血干细胞移植治疗地中海贫血患者的临床疗效[J].中国实验血液学杂志,2022,30(02):534-538.DOI:10.19746/j.cnki.issn1009-2137.2022.02.035.

[7] 万鼎铭,石聪聪,谢新生,等.父母供子女单倍型造血干细胞移植治疗恶性血液病[J].中国组织工程研究,2013,17(10):1753-1760.

[8] 吴思婷,吴心怡.造血干细胞亲缘供者真实体验质性研究的Meta整合[J].循证护理,2021,7(18):2462-2468.

[9] 王婷,颜霞,李灿莹,等.异基因造血干细胞亲缘供者内心体验的质性研究[J].中华护理杂志,2020,55(12):1785-1790.

编辑 | yueli

审核 | 寒林

排版 |Cécilia