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每日热文:速递 | 可重复给药,外用基因疗法递交FDA上市申请

来源: 腾讯新闻 时间: 2022-06-23 07:48:41

▎药明康德内容团队编辑

今日,Krystal Biotech宣布,已经向美国FDA递交其在研基因疗法B-VEC(beremagene geperpavec)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)患者。B-VEC是一款现货型(off-the-shelf),外用基因疗法,旨在为患者的皮肤细胞提供两个COL7A1基因的正常拷贝,生成功能性VII型胶原蛋白(COL7)蛋白,针对导致疾病的根本机制进行治疗。


(资料图)

DEB是一种罕见且严重的单基因慢性遗传性疾病,由编码COL7的COL7A1基因出现突变引起,使皮肤缺少胶原蛋白,从而导致表皮与真皮分离。患者的皮肤和粘膜组织极度脆弱,轻微摩擦或创伤都会引起水疱和撕裂,开放性伤口会导致皮肤感染和纤维化,可能使手指和脚趾融合,并最终增加发生鳞状细胞癌的风险,严重时可能致命。目前尚无获批疗法。

B-VEC旨在通过为患者的皮肤细胞提供制造正常COL7蛋白的模板,在分子水平上治疗DEB。它利用经过基因工程改造的HSV-1病毒载体,将两个具备正常功能的COL7A1基因拷贝直接递送至患者的皮肤细胞中。这款非侵袭性外用基因疗法可以重复给药。此前,FDA已授予该药治疗DEB的孤儿药资格和再生医学先进疗法(RMAT)认定。

▲B-VEC的作用机理(图片来源:Krystal Biotech公司官网)

这一BLA得到两项含安慰剂对照的临床试验GEM-3和GEM-1/2的支持。关键性GEM-3临床试验达到其主要终点,在31例DEB患者中:

在治疗6个月时,与安慰剂相比(22%),67%接受B-VEC治疗的患者伤口完全愈合(p

在治疗3个月时,与安慰剂相比(20%),71%接受B-VEC治疗的患者伤口完全愈合(p

B-VEC的耐受性良好,未报告药物相关严重不良事件或因治疗而停药。它的免疫原性特征(通过抗HSV-1和抗COL7抗体测定)与既往研究一致

▲B-VEC的3期临床试验疗效结果(图片来源:Krystal Biotech公司官网)

“DEB患者的未满足医疗需求仍然非常高。自Krystal Biotech创建以来,我们一直以同样的紧迫感不懈追逐这一疾病的治疗方法。”Krystal Biotech公司研发总裁Suma Krishnan女士说,“我们期待与审评我们的BLA申请过程中与FDA合作。”

参考资料:

[1] Krystal Biotech Submits Biologics License Application to U.S. FDA Seeking Approval of B-VEC for the Treatment of Patients with Dystrophic Epidermolysis Bullosa. Retrieved June 22, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/06/22/2466937/0/en/Krystal-Biotech-Submits-Biologics-License-Application-to-U-S-FDA-Seeking-Approval-of-B-VEC-for-the-Treatment-of-Patients-with-Dystrophic-Epidermolysis-Bullosa.html

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标签: 基因疗法 治疗方案 胶原蛋白