全球最新：速递｜治疗儿童软骨发育不全，创新疗法在日本获批！

▎药明康德内容团队报道

(资料图)

日前，BioMarin Pharmaceutical宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准Voxzogo（vosoritide）注射液上市，用于治疗所有年龄段儿童的软骨发育不全，这些患者的生长板未闭合。Vosoritide是一款每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，已经于2021年分别在美国、欧洲和巴西获得批准上市，用于治疗不同年龄段的软骨发育不全儿童患者。

软骨发育不全主要表现为四肢、脊柱和头骨底部的骨骼生长缓慢。它的发病原因是由于编码成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的基因出现突变，导致FGFR3蛋白过度活跃。FGFR3是骨骼发育的负向调节分子，可影响软骨细胞的增殖、活化和分化。

Vosoritide由BioMarin公司开发，作为一款C型利钠肽类似物，它可通过阻断FGFR3的活性，就好像松开抑制儿童生长的“刹车”，直接靶向软骨发育不全的潜在病理生理学，从而促进软骨内骨形成，让患儿的生长速率恢复正常。

根据新闻稿，vosoritide本次在日本的获批是基于一项全球3期临床试验和其长期扩展研究的结果以及一项2期临床试验数据。该3期临床试验旨在评估vosoritide在5岁以上软骨发育不全儿童患者中的安全性和有效性。根据BioMarin公司早前发布的3期临床试验数据，相较于安慰剂组，接受vosoritide治疗的儿童平均每年多长1.57cm。在3期临床试验结束后，58名患者进入开放标签研究，随访时间达到两年的患者生长速率的改善得到维持。

据悉，本次获批基于的2期临床试验旨在评估vosoritide在0–5岁的软骨发育不全婴儿和幼儿中的安全性和有效性。根据BioMarin公司在今年6月13日公布的数据，在治疗52周时，与安慰剂组相比，接受vosoritide治疗的患者身高Z评分增加了0.30cm，年增长率（AGV）增加了0.92cm/年，这种身高Z评分的改善与之前在5岁以上儿童治疗一年后观察到的效果一致。同时，在随机人群和各个年龄亚组中，均观察到患者身高Z评分值增加的趋势。此外，vosoritide没有显著影响患儿上肢到下肢的比例。

希望vosoritide的获批能让更多患者拥有新的治疗选择。

参考资料：

[1]BioMarin Announces the Ministry of Health, Labor and Welfare (MHLW) in Japan Granted Approval for VOXZOGO (vosoritide) for Injection for the Treatment of Children with Achondroplasia, Whose Growth Plates are Not Closed. Retrieved June 22, 2022, from https://investors.biomarin.com/2022-06-21-BioMarin-Announces-the-Ministry-of-Health,-Labor-and-Welfare-MHLW-in-Japan-Granted-Approval-for-VOXZOGO-R-vosoritide-for-Injection-for-the-Treatment-of-Children-with-Achondroplasia,-Whose-Growth-Plates-are-Not-Closed

[2] BioMarin Announces Favorable Results from Global Phase 2 Study of VOXZOGO (vosoritide) for Injection in Infants and Young Children with Achondroplasia at The Endocrine Society Annual Meeting, ENDO 2022 (June 11-14), in Atlanta. Retrieved June 13, 2022, from https://investors.biomarin.com/2022-06-13-BioMarin-Announces-Favorable-Results-from-Global-Phase-2-Study-of-VOXZOGO-TM-vosoritide-for-Injection-in-Infants-and-Young-Children-with-Achondroplasia-at-The-Endocrine-Society-Annual-Meeting,-ENDO-2022-June-11-14-,-in-Atlanta

[3] BioMarin Receives FDA Approval for VOXZOGO (vosoritide) for Injection, Indicated to Increase Linear Growth in Children with Achondroplasia Aged 5 and Up with Open Growth Plates. Retrieved November 19, 2021, from https://investors.biomarin.com/2021-11-19-BioMarin-Receives-FDA-Approval-for-VOXZOGO-TM-vosoritide-for-Injection,-Indicated-to-Increase-Linear-Growth-in-Children-with-Achondroplasia-Aged-5-and-Up-with-Open-Growth-Plates

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