世界滚动:速递｜显著改善DMD患者上肢功能，细胞疗法长期益处获证实

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▎药明康德内容团队编辑

Capricor Therapeutics今日宣布其HOPE-2开放性标签延伸一年试验积极结果。HOPE-2试验对象为不能走动的晚期杜氏肌营养不良（DMD）病患。开放标签扩展期（OLE）的数据结果显示，接受CAP-1002治疗的患者测试上肢功能的指标（PUL v2.0）获得统计上有显著的进步。

DMD是一种渐进性肌肉萎缩症，该疾病主要影响男性，因为导致疾病的基因存在于X染色体上，男性只有一个X染色体，因此只有一个DMD等位基因，倘若这个基因存在缺陷就有可能患病。据统计，在发达国家大约有5万名男性儿童和少年患有该病。DMD基因编码的是dystrophin蛋白，该蛋白主要存在于骨骼肌和心肌细胞中，也在神经细胞中有表达，它是肌肉细胞行使健康功能所必需的。DMD目前无法治愈，患者平均预期寿命只有26岁左右。对于这些患者，延长预期寿命是最迫切的医疗需求。

CAP-1002是一种同种异体的细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。CAP-1002还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。目前美国FDA已授予CAP-1002再生医学先进疗法认定与孤儿药资格。

▲CAP-1002的作用机制（图片来源：Capricor公司官网）

HOPE-2是一项随机、双盲、安慰剂为对照组的临床2期试验。入组病患对象为患有DMD且行动不便的男孩或年轻男性患者。患者每3个月以静脉注射CAP-1002（每次注射含有1.5亿个细胞）或安慰剂。在第12个月时，总共分析了20位病患的研究数据（含12位安慰剂组与8位实验组病患），其结果发表在《柳叶刀》期刊上。此试验达成其主要终点，即在测试上肢功能的指标PUL 1.2上，接受CAP-1002治疗的病患有显著疗效（2.6分差异，P=0.014）。

在结束HOPE-2试验后，所有病患停止治疗平均约392天。接着，所有符合资格且愿意持续接受治疗的病患进入开放标签延伸试验，在此延伸试验当中，病患们接受为期超过1年，每3个月接受一次CAP-1002注射（每次注射含有1.5亿个细胞）。CAP-1002提供给20位原先入组于HOPE-2试验的病患，其中有13位进入、12位病患完成第一年试验追踪，其中有7位病患来自原试验的安慰剂组，6位来自原试验的CAP-1002治疗组。顶线疗效结果显示，开放性标签延伸试验内的病患，在测试上肢功能的指标（PUL v2.0）上，与在原先试验接受安慰剂治疗的病患相比，在统计上有显著的进步。CAP-1002在延伸试验中具有大致上良好的安全性与耐受性，这与之前的试验结果一致。

▲Caprico的首席执行官Linda Marban博士