天天短讯！速递｜与罗氏达成超10亿美元合作，这家基因疗法新锐有何特色？

▎药明康德内容团队报道

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继收购基因疗法公司Spark Therapeutics及其创新疗法Luxturna之后，罗氏（Roche）在眼科基因疗法领域继续加码。7月19日，旨在为罕见眼科疾病开发创新基因疗法的生物技术公司Avista Therapeutics宣布，其与罗氏达成合作，开发用于眼科疾病的新型腺相关病毒（AAV）基因治疗载体。为此，Avista公司将收到750万美元的预付款，并将有资格在合作的研究阶段获得额外付款、临床和销售里程碑付款以及由此产生的产品特许权使用费，总潜在交易额可能超过10亿美元。

Avista公司专注于开发视网膜疾病的创新基因疗法，包括对生活质量有深远影响的罕见眼科疾病。该公司的创始人和管理团队由一批在病毒载体开发和临床眼科领域的优秀专家组成，包括AAV载体生成专家Leah Byrne博士、匹兹堡大学医学院眼科系主任José-Alain博士、国际知名医学科学家Paul Sieving博士等，公司首席执行官为Robert Lin博士。

据Avista公司新闻稿介绍，其由计算引导的体内scAAVengr（单细胞AAV工程）平台利用携带内置定量检验的高通量方法设计新型细胞特异性AAV，能够将新型基因疗法快速转化为针对视力损害疾病的临床产品。该公司将开发一个基于AAV变体工具包的专有管线，该工具包可以将基因传递到单个视网膜细胞类型。此前，Avista公司已从UPMC Enterprises获得了1000万美元的种子资金和多年的基础支持，后者致力于投资具有从根本上改变医疗保健潜力的转化科学。近期，Avista公司作为UPMC的衍生公司被推出。

此次合作旨在应用Avista公司scAAVengr平台技术开发与罗氏定义的衣壳特征相匹配的玻璃体内AAV衣壳。根据合作条款，罗氏有权评估Avista公司的新型衣壳并获得其研发许可，并将负责使用这些新型衣壳进行基因治疗项目的临床前、临床和商业化活动。

“我们很高兴与罗氏开展合作。这将补充我们的内部管线，并将加速向患者提供变革性疗法。治疗视网膜营养不良的传统疗法仅针对症状和并发症，忽略了疾病的潜在生物学特性，目前的载体技术在靶向视网膜关键细胞类型的能力方面受到很大限制。”Avista公司首席执行官兼UPMC Enterprises副总裁Robert Lin博士补充道：“Avista公司的成立就是为了解决这个问题，公司创新的scAAVengr平台使我们能够通过玻璃体内注射提供基因治疗有效载荷，以降低免疫原性来治疗各种视网膜疾病。”

▲Avista公司首席执行官Robert Lin博士（图片来源：Avista公司官网）

“UPMC很高兴能够支持Avista公司的推出，这是一个在AAV技术和临床眼科方面拥有无与伦比专业知识的团队，他们正在解决对患者生活质量产生深远影响的各种致盲疾病，”UPMC Enterprises总裁Jeanne Cunicelli女士表示：“我们相信Avista公司在解决遗传性视网膜疾病中高度未满足的医疗需求方面具有独特的优势。”

参考资料：

[1]Avista Therapeutics Partners with Roche to Develop Next-Generation AAV Gene Therapy Vectors for Ocular Diseases. Retrieved July 19，2022, From https://www.avistatx.com/pressrelease/avista-partners-with-roche-to-develop-aav-therapy

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