今头条！速递｜FDA批准首款儿童狼疮性肾炎生物制品！

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▎药明康德内容团队编辑

GSK日前宣布，美国FDA批准Benlysta（belimumab）扩展适应症，用于治疗正在接受标准疗法的活动性狼疮性肾炎（LN）儿童患者（5-17岁）。新闻稿指出，这一批准让Benlysta成为目前首个用于治疗患有狼疮或狼疮性肾炎的成人与儿童患者的生物制品。

系统性红斑狼疮（SLE）是狼疮中最常见的类型，是一种慢性、无法治愈的自身免疫性疾病。患者症状包括关节疼痛或肿胀、极度疲劳、不明原因的发热、皮疹和器官损伤。在狼疮性肾炎中，免疫系统攻击肾脏，导致过滤肾脏中废物的小血管发生炎症，患者出现蛋白尿、血清肌酐升高和尿沉渣等症状。狼疮性肾炎是由系统性红斑狼疮引起的肾脏严重炎症，可导致终末期肾病，需要透析或肾移植。尽管在过去的几十年里诊断和治疗都有所改善，狼疮性肾炎仍然是预后不良的指标。

有约15-20%的狼疮是在儿童时期开始发展的。儿童狼疮的症状通常较为强烈，而所造成的长期器官破坏也可能更为严重。在Benlysta获批前，狼疮性肾炎儿童患者仅有的治疗选项为耐受性较低的非选择性免疫抑制剂与皮质类固醇。这些药品原初是针对其他疾病所开发，并且经常在儿童与青少年上产生严重、衰弱性的副作用，因此许多患者难以遵循医嘱与治疗方案。

Benlysta是一种与可溶性B淋巴细胞刺激因子（BLyS）结合的单克隆抗体。Benlysta并不直接与B细胞结合，通过结合BLyS，它可抑制B细胞（包括自身免疫性B细胞）的存活，并减少B细胞向产生免疫球蛋白的浆细胞分化。Benlysta在2011年首次获批，是50多年来首个获批治疗系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎的生物制品。

“成人与孩童狼疮性肾炎管理的长期目标，是在最小化死亡率与所引起治疗相关毒性的同时，保护肾脏的功能，”GSK的美国专科与管线医疗事务副总裁Herson Quinones博士说道，“Benlysta的获批反映了GSK为狼疮性肾炎儿童患者带来治疗选择的使命。这也是GSK基于超过十年的临床经验并专注于科学发展，持续走在这项繁重疾病前沿的另一个范例。”