【环球新要闻】速递｜解决基因疗法递送三大挑战，这家新锐的平台有何独特之处？

▎药明康德内容团队编辑

今日，风投公司Versant Ventures宣布推出Vector BioPharma公司。这是一家致力于开发精准基因递送平台技术的生物医药公司。Versant已经承诺对这家公司进行3000万美元A轮投资。新闻稿指出，这家公司的技术平台有望克服目前基因疗法递送领域面对的三大主要挑战：组织特异性递送载荷，包装的基因载荷大小有限，以及不良免疫原性反应。

Vector的差异化基因递送平台是基于苏黎世大学Andreas Plückthun博士实验室的研究。他的团队使用工程化设计病毒样颗粒（virus-like particle）作为精准递送基因载荷的工具。

(相关资料图)

这一名为SHREAD的递送系统具有以下的特点：

它不携带病毒基因，因此可以降低病毒激发的免疫原性。

基于腺病毒蛋白衣壳设计的载体具有更高的容量，可以包装高达36 kb的基因组，与之相比，传统的腺相关病毒（AAV）载体只能包装4.7 kb的基因组。

通过在病毒样颗粒表面装饰可以高亲和力靶向不同抗原的衔接蛋白（adapter proteins），这一系统可以将转基因精准递送到表达特定抗原的组织或细胞中。

而且，这一载体衣壳表面覆盖了一层由抗体片段组成的“盔甲”，防止衣壳被免疫系统识别和降解。

这些特征结合在一起，让这一平台具有革新细胞和基因疗法，以及生物制品的安全性、效力和特异性的潜力。

▲SHREAD递送系统图示（图片来源：参考资料[2]）

“很高兴看到我们在10年前开始的研究工作现在能被转化成为新疗法。” Plückthun博士表示，“我期待与Vector的团队紧密合作，将这些治疗选择带给患者。”

该公司预计今年在关键的免疫肿瘤学和基因编辑领域获得技术性概念验证数据，在2023年上半年，该公司预计会获得主打在研疗法的体内数据。

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