环球热头条丨速递｜治疗“渐冻症”，干细胞疗法即将递交上市申请

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▎药明康德内容团队编辑

今日，BrainStorm Cell Therapeutics公司宣布，计划向美国FDA递交其在研细胞疗法NurOwn的生物制品许可申请（BLA），用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。NurOwn是一款表达神经营养因子的间充质干细胞疗法。

肌萎缩侧索硬化又名“渐冻症”，是一种罕见、渐进式且致命的神经系统变性疾病，在全球预估有16.8万人罹患此病。患者最终会丧失其位于脑部与脊髓负责控制自主肌肉运动的运动神经元。肌萎缩侧索硬化患者会产生肌肉弱化与萎缩现象，因此他们会逐渐地失去移动、说话、进食甚至是呼吸的能力。自发病起开始计算，肌萎缩侧索硬化患者的平均预期寿命为3-5年。

BrainStorm公司开发的NurOwn来源于ALS患者自身骨髓的间充质干细胞，这些细胞在体外进行扩增和分化，并且通过该公司独有的技术刺激分泌高水平的多种神经营养因子。这些分化的细胞在输注回到患者体内后，可能激活神经保护和免疫调节信号通路，从而减轻ALS患者的症状。

在此前结束的3期临床试验中，NurOwn未达到试验的主要终点，接受NurOwn治疗的患者达到临床缓解标准的比例（31%）与接受安慰剂治疗的患者组（28%）无显著区别。在对次要终点的分析中，研究人员发现，在症状较轻的患者亚群中，NurOwn治疗导致评估ALS症状的ALSFRS-R评分的变化获得统计显著改善（p=0.050）。此外，研究发现患者的神经营养因子水平显著增加、神经退行性和神经炎症生物标志物减少。基于研究的整体结果，该公司决定向美国FDA递交BLA。

“对试验数据的继续分析，以及汇报NurOwn的3期临床数据后获得的反馈，进一步增进了我们对NurOwn作用机制的理解，并且为理解它的治疗潜力提供了关键性的洞见。”BrainStorm Cell Therapeutics公司首席执行官Chaim Lebovits先生说，“经过仔细考虑NurOwn所有临床研究的整体数据，关键意见领袖以及ALS患者群体的反馈，我们将向FDA递交BLA。我们非常感谢ALS临床专家、患者群体以及投资者的贡献。他们的支持让现在的进展成为可能。”

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