世界通讯！改变肾脏血型丨科创要闻

未来医疗

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研究人员认为，这项成果将为无线健康监测设备的廉价和多功能、低功耗、高灵敏度平台提供途径。

研究团队表示，希望有机会以此应对人类的神经损伤。

这一研究有望在未来使肾脏移植摆脱血型的限制。

新药进展

Zynteglo是一款一次性基因疗法，使用患者体内分离的造血干细胞在体外进行基因工程改造，让它们能够生成功能正常的β珠蛋白，再输注回患者体内后会源源不断地生成具有正常功能的血红细胞，理想情况下患者不再需要进行输血治疗。

一次性基因疗法有可能改变现有的治疗模式，期待更多创新基因疗法的出现，让患者摆脱终身接受治疗的负担。

需要强调的是，上述研究基于该公司的个体化新抗原免疫疗法GRANITE而开展，需要每例患者先进行临床活检，预测可能存在的患者特异性新抗原，随后设计包括新抗原的个性化免疫疗法。研究人员表示，此次研究成果证明了GRANITE的重要性、新颖性和临床益处，个体化新抗原免疫疗法是治疗实体瘤的合理选择。

投资并购

目前Orna的主要项目是向T细胞中引入表达抗体嵌合受体（CAR）的circRNA，在体内直接生成CAR-T细胞，从而避免了从患者体内分离细胞后再进行体外工程化改造的繁琐过程，是一种更为便宜和安全的CAR-T疗法。

虽然RNA疗法的临床开发仍面临效率和免疫原性等挑战，但包括新冠肺炎mRNA疫苗在内的新型RNA药物的获批，为该领域带来强劲研发动力。

Heidelberg Pharma成立于1997年，是全球首个成功将鹅膏蕈碱及其衍生物开发用于癌症治疗的生物制药公司。HDP-101正在进行治疗复发/难治多发性骨髓瘤的海外I/IIa期临床试验，HDP-103处于临床前研究，目标适应症为转型性去势抵抗性前列腺癌。

中国医药企业在集采压力下纷纷转型，License-in（许可引进）也是向创新药转型的路径之一，华东医药近年动作甚多。

南方周末研究员 罗仙仙