环球热头条丨速递｜首款获批疗法！重磅BTK抑制剂斩获FDA第12项批准

▎药明康德内容团队编辑

近日，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）和艾伯维（AbbVie）宣布，美国FDA批准布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Imbruvica（ibrutinib，伊布替尼）用以治疗1岁及以上、在经过至少一次系统性疗法失败后，患有慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的儿童病患。这是Imbruvica第一项获批的儿童适应症。重要的是，这是FDA为患有此危及生命疾病的年轻病患群体首次批准的疗法，在此之前并没有任何批准的治疗。此外，此项批准也使得Imbruvica成为唯一获得FDA达12项批准的BTK抑制剂。

慢性移植物抗宿主病是当干细胞或骨髓移植患者新接受的捐赠者细胞攻击患者身体时，所产生危及生命的并发症。出现的症状包含皮肤疹、口疮、干眼症、肝脏炎症、皮肤与关节产生瘢痕组织以及肺脏破坏。在接受同种异体移植的儿童患者中，有52-65%会产生慢性移植物抗宿主疾病。

【资料图】

Imbruvica是一款BTK口服抑制剂，由杨森和艾伯维旗下的Pharmacyclics公司联合开发。BTK在正常和癌变B细胞的生存和增殖方面起到重要作用。Imbruvica已经在世界上超过100个国家和地区获得批准，治疗了全球超过25万名患者。Imbruvica在2017年被批准用于治疗经过至少一线系统性治疗失败的成人中重度慢性移植物抗宿主疾病患者。由于其独特的激酶抑制性，即其可同时抑制BTK与白细胞介素-2诱导型T细胞激酶（ITK），因此具潜力提供慢性移植物抗宿主疾病患者临床益处。

这次新适应症的批准是基于iMAGINE临床1/2期试验的结果。数据分析显示，在中位年龄为13岁（范围：1-19岁，n=47）、患有复发/难治性中重度慢性移植物抗宿主病患者中，在试验25周时的总缓解率（ORR）达60%（95% CI：44-74）。药物在儿童患者中的安全性与在成人中重度慢性移植物抗宿主疾病患者中一致。

“慢性移植物抗宿主病的儿童病患为具有高度医疗未竟需求的病患群体，而杨森致力于为其开发能够拯救生命的疗法，”杨森研发的后期开发和全球医疗事务副总裁Craig Tendler博士说道，“对于儿童来说，慢性移植物抗宿主病可能造成生命伤害。我们对能够将Imbruvica带给这群年轻患者及其家人，并对他们造成影响而感到骄傲。”

参考资料：

[1] U.S. FDA Approves IMBRUVICA® (ibrutinib) as First and Only BTKi Treatment for Pediatric Patients with Chronic Graft-Versus-Host Disease. Retrieved August 25, 2022 from https://www.janssen.com/us-fda-approves-imbruvica-ibrutinib-first-and-only-btki-treatment-pediatric-patients-chronic-graft

[2] Children with Chronic Graft Versus Host Disease (cGVHD) May Now Be Prescribed IMBRUVICA® (ibrutinib). Retrieved August 25, 2022, from https://news.abbvie.com/news/press-releases/children-with-chronic-graft-versus-host-disease-cgvhd-may-now-be-prescribed-imbruvica-ibrutinib.htm

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