焦点短讯！FDA局长：生物医疗行业应注重这些领域的创新疗法开发｜全球监管动态

▎药明康德内容团队编辑

本期看点

1. FDA局长在《科学》杂志发表评论文章，指出生物医疗产业应注重慢性疾病和成瘾疾病的疗法开发

(相关资料图)

2. 如何改进FDA咨询委员会的运用？哈佛大学专家提出三点建议

3.14年来首次更新！欧盟发布人用和兽用无菌药品制造的最新GMP指南

FDA局长指出生物医疗产业应注重慢性疾病和成瘾疾病的疗法开发

日前，美国FDA局长Robert M. Califf博士在《科学》杂志上以“The FDA and Scientific Priority”为题发表评论文章，阐述了他认为FDA和生物医疗产业应该注重开发的疾病领域，以及促进科学转化和疗法开发的策略。

文章指出，虽然在治疗癌症和罕见疾病方面获得进展，美国人预期寿命的下降主要由常见的慢性疾病驱动，它们包括心血管代谢疾病，肺病，肾病，以及精神健康问题。烟草的使用和阿片类药物用药过量也是重要原因之一。

他认为，生物医疗产业应该重新审视对这些疾病的已有开发手段和研发重心，以求在这些领域开发出更多创新疗法。

Califf博士同时指出，由患者、研究人员、监管人士和医疗产品行业共同构成的联盟（consortia）已经在帮助囊性纤维化、1型糖尿病和多发性骨髓瘤疗法开发方面获得显著进展。这种类型的联盟也是促进其它疾病疗法研发的重要组成部分。FDA将通过与NIH和获得NIH支持的研究人员、患者组织和近日成立的健康高级研究计划署（Advanced Research Projects Agency for Health）合作，加速将创新科学转化成疗法和诊断手段。

相关链接：

https://www.science.org/doi/10.1126/science.ade5003

如何改进FDA咨询委员会的运用？哈佛大学专家提出三点建议

FDA咨询委员会（Advisory Committee）由FDA召集的外部独立专家构成，旨在为FDA提供科学、技术和政策相关事务的意见和建议。在涉及新产品获批时，如果新产品包含新技术或具有某些难解之处，FDA可能召集专家咨询委员会进行商讨。通常，FDA的最终决定与委员会的推荐一致，然而自2010年来，FDA平均每年会有一次在委员会未推荐产品上市的情况下批准产品上市。

日前，哈佛大学监管、医疗和法律项目（PORTAL）的三位学者在《新英格兰医学杂志》上发表文章，表示在改进FDA咨询委员会的使用方面，FDA可以采纳以下三点举措：

1.FDA可以发布指南，解释召集咨询委员会的具体条件。

2. FDA可在咨询委员会开会之前，预先公布需要委员会回答的问题，对于涉及批准医疗产品的会议，FDA可以设计标准化的问题结构。

3. FDA可以设立一个公开机制，解释监管决定与委员会的推荐不一致时的原因。

三位学者在文章中指出，外部专家委员会的作用不只是为FDA提供额外信息和意见。它同时起到支持科学引领的监管决定的作用。通过这些举措，FDA能够更好地利用专家的推荐，改善问责、透明度、和信任。

相关链接：

DOI: 10.1056/NEJMp2206492

https://endpts.com/why-does-the-fda-select-certain-drugs-for-adcomm-meetings-researchers-want-to-know/

14年来首次更新！欧盟发布无菌药品制造的最新GMP指南

日前，欧盟发布了关于制造无菌药品的最新GMP指南。这一长达59页的指南是对2008年版指南的全面更新，管理欧盟地区无菌药品的制造，以及进口产品。

指南包括10个章节，涉及与无菌产品制造相关的药物质量系统（PQS）、质量控制（QC）、设备、生产和特定技术等多个方面。这一指南同时与世界卫生组织（WHO）、美国FDA、以及国际药品认证合作组织（Pharmaceutical Inspection Cooperation Scheme，PIC/S）的标准和指南更为协调。

这一指南的大部分将在2023年8月25日生效。

相关链接：

https://health.ec.europa.eu/latest-updates/revision-manufacture-sterile-medicinal-products-2022-08-25_en

欧洲药品管理局临床试验信息系统（CTIS）使用率提高

欧洲药品管理局（EMA）日前发布了今年年初推出的新临床试验信息系统（Clinical Trials Information System，CTIS）的使用状况报告。CTIS是EMA新推出的临床试验申报，审评和管理系统。自今年1月31日起，EMA鼓励所有临床试验的赞助方通过这一系统递交临床试验信息。

截至今年7月31日，总计195项临床试验申请通过CTIS递交，其中包括188项最初临床试验申请，总计43项临床试验获得许可。不过同期仍然有224项临床试验申请通过以前的EudraCT数据库递交。

EMA表示，新推出的CTIS系统有利于改善信息分享、临床试验透明度，帮助临床试验中的联合决策以及确保患者信息的安全性。它也能够让临床试验赞助方基于同一文件在欧盟同时进行多个临床试验。

在2023年1月，CTIS将替代EudraCT成为临床试验赞助方必须使用的系统。

相关链接：

https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/key-performance-indicators-kpis-monitor-european-clinical-trials-environment-1-31-july-2022-edition_en.pdf

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