全球信息:1300万一针！诺华“天价药”国内获批后，普通人什么时候用得起？

可能很多人听说过SMA，但却不知道这是什么，其实它是一种名叫脊髓性肌肉萎缩症的罕见病，常常于婴幼儿身上发病，之后一般活不过2年。

(相关资料图)

此前，该病没有较好的应对措施，直到后来相关药物终于问世，但其动辄1300万的定价让人直接断了念想。很多网友表示，这样的药物研发出来有什么用？表面上看希望，其实是更加让人绝望。

1 一针1300万，“天价药”在国内获批

不久前，诺华旗下SMA基因注射药物Zolgensma获批，开始拉开在国内应用的序幕。

作为一种基因修饰药物，其能够对患者的II型基因进行编辑，使其运动蛋白的表达得到提升，促进神经和肌肉的生长，从而实现该病的应对。比起其他的疗法，这种疗法只需注射1次即可实现目的，而且适宜人群广泛，问题就在于它的“天价”。

120万一针的抗癌疗法CAR-T曾因为其高昂成本及“清零”癌细胞引发热议，而上述药物定价更是高达1348万。目前全球有40多个国家和地区将其引进，在美国甚至允许使用5年后付费。而日本则将其纳入健保，患者自掏腰包的部分不足三分之一。并且，英国也将其纳入了国家医疗服务体系。

虽然很多国家对其采取相应的措施，但是对于多数家庭来说，它的成本还是太高了，1300万都可以在大城市拥有很好的住宅了。因此很多人认为药企定价不合理，满脑子想的就是赚钱。

2 只需一针，定价千万并不算贵？

面对这么多的质疑，诺华厂商解释道：很多其他治疗方法，表面上看上去成本不算高，但加上大量、长期的药物使用，其成本甚至要接近2000万。因此，1300万一针的“天价药”，虽然看上去让人难以接受，但它只需一针，而且效果也更好。

不仅如此，诺华CEO还直言他们已经“巨亏”，原本定价应该在2600万左右，而现在直接对半。

退一步来说，SMA治疗药物定价居高不下，其主要还是因为研发成本高，加上该病原本就是比较少见的，涉及人群较少，因此不能依靠“薄利多销”来拉回成本。对于药企来说，他们研发一种药物需要成本的同时，自身的运营及发展也需要利润的支撑，所以要求他们一味地下探使用门槛，可以说也是挺为难。

目前，这种罕见病已经逐渐有可能被治愈，科学技术的井喷功不可没。在这样的背景下，生物学家甚至将目光瞄准到人体衰老领域，认为这才是解决人类患病的根本。而率先在研究中发现“Wright”类物后，诸多学者们加入该物质的研究并得到诸多成本，其中“拉长受试物30%寿命，回转多项老去指标”等发现更是让科研界及医学界为之振奋。

公开资料显示，该物质原本也是人体某种重要内源物的直接前体，但会随着年龄的增加而出现入不敷出的情形，因而在学者们发现其背后机制之后，外源性摄入“Wright”得到诸多认可，被认为有扭转自然规律，战胜老衰的潜力。

如今，随着相关技术的不断成熟，加上生科企“Biosc”等资本的助推，“Wright”如今已经成为中产人群眼中的“香饽饽”，纷纷以“维系年轻状态”的目的获取，检索亰东、天貓等途径可知，其门槛从坊间传闻的156万每克下探至千元。

因此，众人也表示，希望诺华天价药也能像该物质一样，通过相关技术的提升，在实现使用门槛的下探。

3 不应放弃，“每个生命都弥足珍贵”

使用门槛高达1300万，能有这样的定价，它的效果应该不会让人失望，但1300万也可能是多数人一辈子也无法获得的财富。不好好消息是，随着其他药物的加入研发赛道，它的下探在某种程度上也有了更多可能。

曾经定价70万的另一种SMA药物诺西那生钠注射液，目前也降到了3.3万。而业内也表示，一项新技术的研发，要能惠及众人，它才有存在的意义。

目前Zolgensma这一天价药已经被引进国内，有诺西那生钠注射液纳入医保作为参考，或许未来某天它的定价也不再那么坚挺。即便是SMA罕见病群体人数再少，我们也应该给予足够的重视，正如医保代表张劲妮所表达的那样：每个生命都弥足珍贵，每一个小群体都不应该被放弃。