天天观察：速递｜治疗胆管癌，创新精准疗法获FDA加速批准

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▎药明康德内容团队编辑

今日，日本大鹏药品（Taiho Pharmaceutical）和子公司Taiho Oncology宣布，美国FDA已加速批准Lytgobi（futibatinib）上市，用于治疗携带FGFR2基因融合或其它重排的不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌经治成人患者。这款疗法在关键性临床试验中获得42%的客观缓解率和9.7个月的中位缓解持续时间。

胆管癌是一种在胆管中发生的侵袭性癌症。它包括肝内和肝外两种类型，大约20%的胆管癌患者为肝内胆管癌，这些患者中大于10~16%携带FGFR2基因重排。目前对胆管癌的主要疗法是手术切除，然而胆管癌早期没有明显症状，多数患者在确诊时已失去手术时机。局部晚期和转移性胆管癌无法通过手术完全切除，目前的标准治疗选择主要为化疗、放疗、肝移植，患者预后不良。肝内胆管癌的5年生存率只有9%，而且在亚洲人群中发病率更高。

Futibatinib通过与FGFR1-4的ATP结合“口袋”不可逆地共价结合，抑制FGFR介导的信号传导，从而降低携带FGFR1-4变异的肿瘤细胞的增殖。它曾经获得FDA的

突破性疗法认定

、孤儿药资格和优先审评资格，用于治疗胆管癌。

这一批准是基于关键性2b期临床试验的数据，试验结果显示，futibatinib达到42%的客观缓解率，中位缓解持续时间为9.7个月，72%的患者缓解持续时间超过6个月。

“Lytgobi为肝内胆道癌患者提供了一款有效，耐受性良好的口服疗法。“Taiho Oncology总裁兼首席执行官Tim Whitten先生说，”这一批准对患者来说是个重要的里程碑，为改善预后提供了希望。”