“70万一针”救命药降至3.3万!泉州首次为成人患者开打-今日观点
11月7日下午4时,
泉州今年19岁的小勇(化名)
(资料图片)
在泉州市第一医院进行了
诺西那生钠注射液鞘内注射治疗。
据悉,自该药品由70万元/针降至3.3万元/针
并纳入医保后,
今年3月1日,
泉州已陆续为SMA儿童患者开展治疗,
此次系为首例成人患者进行鞘内注射。
据了解,SMA是一种罕见遗传性神经肌肉疾病,因运动神经元存活基因1(SMN1)的致病性变异,导致患者出现进行性肌无力和肌萎缩,逐渐丧失运动能力,是一种幼龄起病的“渐冻症”,在存活的新生儿中发病率约为万分之一。
小勇的父亲回忆,小勇1周岁时迟迟不能站立,腿没劲。刚开始以为是营养跟不上,便尝试使用各种方法给孩子补身体,但收效甚微。直到前往福州医院就诊,才被告知得的是脊髓性肌萎缩症。
这种病暂时无药可医的消息犹如晴天霹雳,但为了孩子,他们遵循医生建议,坚持让小勇康复训练。在家人的持续努力下,小勇顺利完成幼儿园、小学的课程。上初中后,小勇的身体每况愈下,不得不坐上轮椅。
“医生给我们的建议就是等待,等到最新的研究药物出来,或许就有一线希望。”小勇父母一直关注着SMA治疗的动向。
2016年,诺西那生钠首次在美国获批,但价格昂贵。2019年,诺西那生钠在中国上市,并成为中国首个能治疗SMA的药物,但一针费用高达70万元,而且需要每年注射。今年,诺西那生钠被正式纳入医保,降到一针3.3万元。得知这一好消息后,小勇一家第一时间赶赴福州,成为福州鞘注的首批SMA患者,如今已完成5针剂的鞘注。
按照计划,小勇原定11月初前往福州鞘注第六针剂,但由于疫情无法前往。为了不耽误治疗,小勇一家决定留在泉州接受治疗,成为泉州接受诺西那生钠注射液鞘注的首例成人SMA患者。
接受鞘注后的小勇明显感受到身体的变化,他一改往昔的颓废状态,每天自觉进行锻炼。得知小勇打算去学习一项技能,慢慢地融入社会后,父亲很是欣慰。
泉州市第一医院神经内科主任医师蔡江萍博士介绍道:“SMA患者多发生在婴童时期,泉州成年患者比例较少,医院方面并未备药。11月3日,接到患者家属的诉求后,经过多方沟通和努力,医院进行了临时采购。因为是首次鞘注,科室专门组成SMA治疗小组,召开专题会议集中学习,确保治疗万无一失。”
11月7日,医生顺利为小勇进行了鞘内注射。蔡江萍表示,此例SMA成人患者鞘注给药的顺利完成,为制定该类疾病的规范治疗模式奠定了基础,也为运动障碍疾病,比如运动神经元病(渐冻人)、肯尼迪病、脊髓性肌萎缩症,探索出规范化诊疗模式及最新的治疗方法,为广大患者造福。
福建卫生报全媒体记者:张鸿鹏
通讯员:万馨璟
编辑:小枫
审核:黄美辉、朱晓洁
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